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Seamless Therapeutics stellt auf der ESGCT bahnbrechende Daten zur präzisen Neuprogrammierung großer Serin-Rekombinasen im menschlichen Genom vor

22.10.2024
Seamless Therapeutics hat auf dem Kongress der European Society for Gene and Cell Therapy (ESGCT) neue präklinische Daten zu seiner Technologie für die präzise Genom-Editierung vorgestellt. Die präsentierten Ergebnisse zeigen, dass das Unternehmen in der Lage ist, große Serin-Rekombinasen (LSRs) so umzuprogrammieren, dass sie unabhängig von natürlichen DNA-Reparaturmechanismen DNA-Fragmente in Gengröße effizient und präzise in das menschliche Genom integrieren. In präklinischen Studien zeigten die LSRs eine hohe Aktivität in menschlichen Zellen und eine präzise DNA-Integration.

Ein weiterer Fokus liegt auf Zinkfinger-abhängigen Rekombinasen, die eine hohe Targetspezifität gewährleisten und nur an den vorgesehenen Stellen aktiv werden. CEO Albert Seymour erklärte, dass diese Fortschritte das Potenzial haben, eine neue Klasse von Therapeutika für Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf zu schaffen. Kurzfristig plant das Unternehmen, diese Technologien in In-vivo-Modellen anzuwenden, um die klinische Entwicklung voranzutreiben. Die vorgestellten Innovationen positionieren Seamless an der Spitze der Gen-Editing-Technologien.

Quelle: Seamless Therapeutics vom 22.10.2024